瑞金海南医院引入治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症新药
海南日报讯(海南日报全媒体记者陈子仪)近日,全球首个且唯一获批用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症(Acid SphingomyelinaseDeficiency,ASMD)的创新药物奥立扑酶α(Olipudasealfa)落地上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院(以下简称瑞金海南医院),用于治疗A/B型或B型酸性鞘磷脂酶缺乏症儿童和成人患者的非中枢神经系统症状,如肝脾肿大、呼吸困难、肺炎、疼痛、呕吐、进食困难等。酸性鞘磷脂酶缺乏症是一种极罕见且危及生命的遗传代谢疾病,属于溶酶体贮积症的一种。酸性鞘磷... [2025-01-22]